عقار جديد لعلاج فقر الدم الوراثي

توصلت دراسة فرنسية إلى عقار جديد لعلاج فقر الدم الوراثي، والذي يؤدي إلى الأنيميا الحادة التي تصيب 100 ألف مولود سنويا في العالم.

وأوضحت الدراسة أن سبب الأنيميا الحادة هو وجود خلل في الهيموجلوبين المسؤول عن نقل الأوكسجين إلى كرات الدم الحمراء، والذي يتكون من أربع سلاسل اثنتان “ألفا” واثنان “بيتا”.

وأشار الباحثون الفرنسيون الى أنه في بيتا فقر الدم، يرجع إلى أن إنتاج سلسلة بيتا غير كافية، مما يسبب غيابها في أشكال التماثل في العوامل الوراثية الجينات المتغيرة، ويؤدي إلى أنيميا حادة منذ الطفولة.

وتجري حاليا التجارب الأكلينيكية في أوروبا على عقار سوتاترسبت، حيث لاحظ الباحثون أن سوتاترسبت منع جزءا يعرف باسم “جي دي إف 11” ينتج بكثرة في بيتا فقر الدم، وهو الذي يؤدي إلى الأنيميا، وعند سد تدخل هذا الجزء يخفض إنتاج كرات الدم الحمراء المعيبة أو الناقصة في النخاع العظمي، مما يساعد على خروج الدم في صورته الجيدة.

وقد تمت تجربة هذه العملية على 50 مريضا، عن طريق حقنهم تحت الجلد بعقار سوتاترسبت لمدة ثلاثة أسابيع، فانخفضت عندهم عمليات نقل الدم بنسبة 20 %.