الـ “FDA” تصدق على أول عقار لعلاج ضمور العضلات

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة مبدئية على أول عقار لشكل نادر من مرض ضمور العضلات.

وأوضح التقرير الصادر عن هيئة الغذاء والدواء الأمريكية “FDA” أنه تم منح موافقة على حقنة “Exondys 51” التي تحتوي على المادة الفعالة “eteplirsen”لعلاج مرض نادر من ضمور العضلات الذي يسمى “دوشين”، وهو اضطراب وراثي يسبب ضعفا تدريجيا في الجهاز العضلي، ويمكن أن يسبب الجلوس على كرسي متحرك قبل سن المراهقة والبقاء على قيد الحياة بدون تحرك.

وقالت الدكتورة جانيت وودكوك، مديرة مركز إدارة الأغذية والعقاقير للتقييم الأدوية والبحث العلمي: سوف يتم علاج المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات “دوشين” الآن بعد الحصول على العلاج المعتمد لهذا المرض النادر والمدمر.

وأشارت مديرة مركز إدارة الأغذية والعقاقير إلى أنه تم تطوير عقاقير جديدة في الأمراض النادرة من الأمور الصعبة نظرا لأن الأشخاص المتضررين أعدادهم صغيرة في كل مرض إضافة إلى عدم فهم الأطباء للعديد من الاضطرابات.

جدير بالذكر أن “دوشين” هو الشكل الأكثر شيوعا من ضمور العضلات، ويحدث هذا المرض عندما يفتقر الجسم من البروتين، الذي يدعى “الدستروفين”، الذي يساعد على إبقاء خلايا العضلات سليمة.