ابتكار عقار جديد لعلاج ضمور الأعصاب الشوكي في الأطفال

كشف الموقع الطبي الأمريكي “Health Day News” عن عقار تجريبي جديد للرضع الذين يعانون من مرض نادر وقاتل يدعى “ضمور الأعصاب الشوكي”.

وقال الباحثون إنه لا يوجد علاج لضمور الأعصاب الشوكي (SMA-1)، والأمراض العصبية والعضلية التنكسية التي تحدث في حوالي واحد من كل 11 ألف ولادة.

ووفقاً لمعلومات أساسية في الدراسة الجديدة، يولد الأطفال يعانون من هذه الحالة لديهم مشاكل في الجين الذي هو ضروري لنقل الإشارات من الحبل الشوكي إلى العضلات، ومع مرور الوقت يحدث ضمور العضلات، حتى يصبح حتى التنفس صعباً، لافتين إلى أن معظم الأطفال الذين يعانون من هذا المرض الوراثي يموتون قبل عيد ميلادهم الثاني.

وقال طبيب الأعصاب “جون داي”، مدير عيادة الاضطرابات العصبية والعضلية في “وسيل باكارد” للأطفال بأمريكا المادة العلمية المستخدمة في الدواء الجديد يطلق عليه اسم “nusinersen” وهو آمنة ويحسن نشاط ووظيفة العضلات والأعصاب لدى معظم الرضع، ويعمل عن طريق ربط الجينات المعيبة، والسماح لها بالعمل بشكل صحيح.

وتم إجراء 3 تجارب سريرية على الدواء بتمويل من شركة صناعة الادوية “بيوجين”، وتعتبر هذه آخر مرحلة لازمة لتقديم الدواء من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية “FDA” للموافقة عليه.